פריצת דרך: זה סיפור של מחלה אחת ושל מטופלת אחת, שיכול להיות סנונית ראשונה לשינוי דרמטי בעולם הרפואה. ויקטוריה גריי כבר התרגלה לחיים לצד מחלת האנמיה החרמשית ממנה סבלה כל חייה. המחלה מוכרת בעולם שנים רבות, אך מה שקורה בגזרתה בחודשים, ובעיקר בשבועות האחרונים, זו ממש דרמה אמיתית. אחרי אישור מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) כבר אפשר להכריז: במקום לספק תרופה שמשפרת את איכות החיים, מתקנים את הבעיה.
רגע לפני שנצלול לאופן בו השתנו חייה של גריי, כדי להתייחס לאנמיה החרמשית. מדובר במחלת דם גנטית בה כדוריות הדם האדומות מקבלות צורה של חרמש, במקום צורת עיגול. על אף שקשה לתפוס כיצד שינוי כה קטן מצורה מעוגלת לחצי סהר משפיע באופן כה דרסטי, צורת החרמש מונעת מכדוריות הדם לשאת חמצן, להיתקע בנימי הדם ויכולה להוביל לכאבים של ממש. תוחלת החיים של אלו שסובלים מהמחלה קצרה, כשהגיל החציוני הוא 47.
כאמור, גריי היא החולה הראשונה בעולם שטופלה בניסוי חדש בטכנולוגיה שנקראת "קריספר" (CRISPR). טכנולוגיה זו מחליפה את תאי הדם החרמשיים בכדוריות דם אדומות בריאות. בעצם מדובר במנגנון חיידקי שמאפשר להם להילחם בתקיפה של וירוס. למרות שהמחלה מוכרת שנים, עד היום הטיפול היחיד היה השתלת מח עצם מקרוב משפחה, שכלל הליך מסובך. לפני שלושה שבועות הטיפול אושר באנגליה, ועכשיו זכה להכרה גם על ידי FDA, ויש מי שהגדירו אותו כהמצאה ששווה בחשיבותה להמצאת הטרנזיסטור לעולם הטכנולוגיה.
אז איך עובד הטיפול פורץ הדרך, שמחירו עומד כעת על 2.2 מיליון דולר לטיפול? וירוס שמנסה לתקוף נתקל במעין מספריים שגוזרות את קטע הווירוס, לומדות אותו ומכניסות אותו לתוך הרצף של "קריספר". בפעם הבאה שיגיע וירוס דומה, המספריים יישלחו בשנית ויילחמו בווירוס. הטיפול, שנקרא קסגבי (Casgevy), הוא חד פעמי אבל לא פשוט ודורש הכנה של מספר שבועות של עירויים. בסופו של התהליך המורכב בגוף, ישנם תאי גזע מתוקנים שהחליפו את הפגומים במה שניתן להגדיר כהשתלת מח עצם עצמית.
בניסוי הקליני שנערך, 29 מטופלים מתוך 30 החלימו, באחוזים מדובר בכ-97 אחוזי הצלחה. ואולי זה לא רק האחוז, אלא בעיקר העובדה שהצליחו לטפל בתסמונות גנטיות, מהן לרוב אין החלמה. הבעיה העיקרית, כמו שניתן היה לשער, היא המחיר הגבוה. הטיפול מותאם אישית ולכן מדובר בהליך יקר, אבל כשהמחירים ירדו בהמשך, הטיפול יהיה נגיש וניתן יהיה לטפל בדברים שעד היום נראו כלא ניתנים לטיפול. ומה עם הגברת גריי תהיתם? כיום, שנה אחרי, היא עדיין בריאה.
לצפייה בפרק המלא באפליקציית 12+ לחצו כאן
>> בזמן שעבדתם, פרק 154- ההימור שהקפיץ את מניית מיקרוסופט
